新華社香港8月16日電 由香港科技大學(xué)（簡(jiǎn)稱“科大”）領(lǐng)導(dǎo)的國(guó)際研究團(tuán)隊(duì)近日成功研發(fā)出一種新型全腦基因編輯技術(shù)，在小鼠模型中證明可改善阿爾茨海默病的病理癥狀，有潛力發(fā)展成阿爾茨海默病的新型長(zhǎng)效治療手段。
基因編輯對(duì)治療家族性阿爾茨海默病這類由遺傳基因突變引發(fā)的疾病展現(xiàn)出巨大潛力，但基因編輯技術(shù)的臨床發(fā)展和應(yīng)用還存在一些障礙，如目前仍缺乏有效、高效、非侵入式的運(yùn)送工具，將基因編輯工具運(yùn)送到大腦。
這一新型基因編輯技術(shù)由科大副校長(zhǎng)葉玉如領(lǐng)導(dǎo)的團(tuán)隊(duì)研發(fā)。它使用新型運(yùn)送工具，可跨越血腦屏障，通過(guò)單次、無(wú)創(chuàng)的靜脈注射，將優(yōu)化的基因編輯工具運(yùn)送到整個(gè)大腦，實(shí)現(xiàn)高效的全腦基因編輯。
研究發(fā)現(xiàn)，這一技術(shù)能有效破壞阿爾茨海默病轉(zhuǎn)基因小鼠模型中的家族性阿爾茨海默病基因突變，并在全腦范圍改善阿爾茨海默病的病理癥狀。
研究還發(fā)現(xiàn)，阿爾茨海默病轉(zhuǎn)基因小鼠在接受這一技術(shù)治療6個(gè)月后，其大腦中被認(rèn)為引發(fā)阿爾茨海默病神經(jīng)退行病變的淀粉樣蛋白斑塊，仍保持較低水平。證明這一技術(shù)的單次治療可維持長(zhǎng)期療效，而小鼠接受治療后并沒(méi)出現(xiàn)明顯副作用。
身兼科大分子神經(jīng)科學(xué)國(guó)家重點(diǎn)實(shí)驗(yàn)室主任的葉玉如表示，這項(xiàng)研究首次實(shí)現(xiàn)了高效的全腦基因編輯，并在全腦范圍有效改善阿爾茨海默病的病理癥狀，有助推動(dòng)相關(guān)疾病的精準(zhǔn)醫(yī)療發(fā)展。
進(jìn)行這項(xiàng)研究的團(tuán)隊(duì)由科大、美國(guó)加州理工學(xué)院及中國(guó)科學(xué)院深圳先進(jìn)技術(shù)研究院人員組成。研究結(jié)果已在國(guó)際科學(xué)期刊《自然·生物醫(yī)學(xué)工程》上刊載。
